我國關于兒童用藥第一個綜合性指導文件《關于保障兒童用藥的若干意見》不久前頒布，這是我國為保障兒童用藥安全走出的重要一步。中華醫(yī)學會兒科學分會、中華預防醫(yī)學會兒童保健分會、中國醫(yī)師協(xié)會兒科醫(yī)師分會日前共同主辦學習貫徹《關于保障兒童用藥的若干意見》(以下簡稱“《意見》”)高層研討會，業(yè)內專家表示，盡管兒童用藥政策已經明確，但關鍵是要有具體的時間表和路線圖，確保政策落地、生根。
首份兒童用藥指導文件發(fā)布
關于兒童用藥安全的問題正在越來越得到政府部門重視。
5月30日，國家衛(wèi)生計生委、國家發(fā)展改革委、工業(yè)和信息化部、人力資源社會保障部、食品藥品監(jiān)管總局、國家中醫(yī)藥局聯(lián)合印發(fā)了《關于保障兒童用藥的若干意見》(國衛(wèi)藥政發(fā)〔2014〕29號)，專門針對保障兒童用藥提出了具體要求。
在此之前，國家也曾先后出臺了若干法律法規(guī)和規(guī)范性文件，指導兒童合理用藥工作。在業(yè)內專家看來，與之前出臺的一些法規(guī)和文件相比，這次《意見》的出臺更具現(xiàn)實意義。在此次研討會上，江西省兒童醫(yī)院院長陳強表示，《意見》是近十幾年來我國關于兒童用藥的第一個綜合性指導文件，極具現(xiàn)實意義，是我國保障兒童用藥工作走出的重要一步。“兒童用藥市場需求巨大，但用藥短缺卻始終成為一個老大難問題。《意見》通過改革扶持和制度保障來拯救兒童用藥，可謂切中要害。”陳強說道。
據(jù)國家衛(wèi)計委藥政司基本藥物目錄處處長李波介紹，《意見》共6項15條，明確了保障兒童用藥工作的目的和意義，提出目前兒童用藥適宜品種、劑型和規(guī)格不足，企業(yè)缺乏研發(fā)動力和生產積極性，不合理用藥問題仍然存在，兒童用藥安全面臨挑戰(zhàn)。針對當前保障兒童用藥工作存在的問題，對藥品研發(fā)創(chuàng)新、申報審評、生產供應、臨床使用及綜合評價、質量監(jiān)管、中西藥并重、宣傳引導等提出明確要求。
兒童用藥安全未能真正落實
“國家專門出臺政策確實是好事兒，但關鍵還得落實。”一位業(yè)內人士對《經濟參考報》記者表示，盡管在此之前，國家早已出臺不少法律法規(guī)和規(guī)范性文件，多次提出保障兒童藥安全問題，但實際上政策并沒有得到落實，兒童用藥方面的諸多問題仍然存在。
“作為兒科醫(yī)生，我始終有幾個困惑。”齊魯兒童醫(yī)院院長蓋中濤在研討會上表示，一是兒童用藥說明書不健全，超說明書用藥普遍存在，二是兒童用藥劑型規(guī)格缺乏，日常用藥存在浪費和違規(guī)現(xiàn)象，兒童用藥安全堪憂。
他舉了個例子，某醫(yī)院因為兒童用藥出現(xiàn)了醫(yī)患糾紛，醫(yī)生的醫(yī)德、治療方面都沒問題，但最后卻輸了官司，原因就是因為醫(yī)生開的藥品說明書中寫著“兒童慎用”，最后醫(yī)院選擇了私下了結官司。
兒童用藥信息不全，造成兒童用藥大多以成人藥品分劑量或不得不超說明書使用，帶來一定的安全隱患。有數(shù)據(jù)顯示，蓄積中毒、濫用和超劑量占兒科死亡因素的55.56%。在這種情況下，醫(yī)生多是憑經驗開藥，“兒科醫(yī)生始終都在承受著巨大的醫(yī)療風險。”長春市兒童醫(yī)院院長李麗紅說道。
在場專家指出，一方面，我國60%的“孤兒藥”都是兒童藥，但一些物美價廉的國產兒童用藥卻在大量消失，一些醫(yī)院只能使用昂貴的進口藥，結果造成很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或者無藥可用。
業(yè)內人士稱，這種問題的根源在于，目前兒童藥研發(fā)、生產、流通、使用、定價、招標等方面缺乏配套的動力性政策，兒童藥研發(fā)、生產投入高，使得兒童用藥的整體利潤偏低，再加上“一品雙規(guī)”、“差比價”等價格政策，使得企業(yè)研發(fā)和生產兒童藥的積極性明顯不高。
有在場的藥企負責人對記者表示，關于兒童藥的申報審評專門方面仍存在問題，兒童用藥審評數(shù)量和質量難以保證。據(jù)悉，該藥廠計劃生產一種兒藥口服液，但申報了六年都無果，早就建好的生產車間也就此空置了六年多。
專家建議出臺時間表和路線圖
在場專家表示，《意見》中對于保障兒童用藥提出了很多針對性政策，包括完善體系建設，提高臨床使用綜合評價能力，加強人才隊伍建設，建立申報審評專門通道，建立研發(fā)創(chuàng)新機制，鼓勵開展兒童用藥臨床試驗等等。
“關鍵的問題是，由哪個部門牽頭去做？如何去做？”江西省兒童醫(yī)院院長陳強建議，一是要建立全國兒科藥物臨床試驗協(xié)作網(wǎng)，通過全國兒童專科醫(yī)院和各大學醫(yī)學兒科參與的多中心臨床試驗，為我國兒科新藥參數(shù)補充更多的循證醫(yī)學資料；二是建立全國兒童藥物不良反應檢測中心，將全國兒童藥物不良反應檢測網(wǎng)絡與全國藥品不良反應檢測系統(tǒng)對接，對兒童尤其是新生兒藥品不良反應資料進行細致分析，實現(xiàn)數(shù)據(jù)全國共享。
山東達因海洋生物制藥股份有限公司總經理楊杰則表示，需要從政策和市場方面雙管齊下。一方面加強政策扶持，做好頂層設計。由政府牽頭、聯(lián)合醫(yī)療機構、制藥企業(yè)、藥品監(jiān)管、行業(yè)專家及相關部門和機構，全力推動量身訂制兒童藥物，使我國兒童用藥的可獲得性和用藥安全性得到改善。另一方面，在市場方面保證生產供應。她建議開展專業(yè)兒童用藥生產企業(yè)認證，在全國認證10家左右基礎較好的兒童用藥專業(yè)企業(yè)，在兒童用藥研發(fā)、注冊審評、招標、定價及醫(yī)保方面給予有力的資金和政策扶植，在全國形成示范效應和規(guī)模效應。確立兒童用藥研發(fā)思路，口感、劑型、規(guī)格對于兒童藥物政策傾斜；產學研結合，搭建兒童用藥技術平臺。
在兒童藥評審方面，她表示，兒童制劑研究難度大，無法找到一種制劑適合所有年齡的兒科患者。建議對于兒童適宜劑型、規(guī)格的改變并進行臨床研究的品種，給予新藥證書和市場保護政策，針對兒童專用仿制藥建立專門審評渠道優(yōu)先審評。建立專門的兒童審評部門及審評渠道、制定兒童用藥研發(fā)技術指導原則，鼓勵和扶持兒童制藥企業(yè)建立專業(yè)兒童用藥研發(fā)機構及技術平臺。對于兒童專業(yè)藥物單獨定價，鼓勵兒童藥品技術轉讓，定期公布兒童用藥臨床使用中缺乏的品種，劑型，規(guī)格等信息，引導企業(yè)開展立項研發(fā)工作。對于適用于兒童的醫(yī)院制劑鼓勵醫(yī)院與專業(yè)兒童制藥企業(yè)聯(lián)合申報注冊，享受優(yōu)先審評政策。
李波表示，針對《意見》，國家衛(wèi)計委正著力進行下一步工作，結合實際、制訂可操作的實施方案；加強保障兒童用藥工作的協(xié)調配合、完善相關扶持政策、及時解決工作中的重大問題；強化部門分工，落實相關政策，將保障兒童用藥工作作為深化醫(yī)改年度工作評估考核重要指標，加強督促和檢查。