年初，醫(yī)藥工業(yè)“十二五”規(guī)劃頒布，增強(qiáng)新藥創(chuàng)制能力、在兒童用藥等領(lǐng)域加快推進(jìn)創(chuàng)新藥物開(kāi)發(fā)和產(chǎn)業(yè)化成為“十二五”期間的主要任務(wù)之一。業(yè)內(nèi)專(zhuān)家認(rèn)為，國(guó)家這一舉措非常好，因?yàn)樵趦和盟庮I(lǐng)域確實(shí)有些問(wèn)題不容忽視。
一些專(zhuān)家在接受記者采訪時(shí)建議，兒童用藥問(wèn)題應(yīng)得到足夠重視，國(guó)家有關(guān)部門(mén)和企業(yè)要加大投入。
現(xiàn)狀：兒童用藥問(wèn)題不容忽視
兒童盡管一直被視為人類(lèi)的未來(lái)與希望，但在醫(yī)藥方面，他們卻缺少應(yīng)有的關(guān)愛(ài)。
“目前最大的問(wèn)題就是兒童藥品缺乏。”一位業(yè)內(nèi)人士對(duì)記者如是說(shuō)。
數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)有3億多兒童，患病兒童占總患病人數(shù)的20%左右。但是在我國(guó)3500多種藥物制劑品種中，專(zhuān)供兒童使用的卻僅有60多種，不足2%。而在《國(guó)家基本藥物目錄》中，化學(xué)藥部分明確標(biāo)明兒童具體用量的只有5個(gè)品種，而中成藥部分僅有一個(gè)小兒專(zhuān)用品種。兒童專(zhuān)用藥物面臨嚴(yán)重的品種、劑型缺乏問(wèn)題。
首都兒科研究所神經(jīng)內(nèi)科王立文主任對(duì)此深有感觸，她向《經(jīng)濟(jì)參考報(bào)》記者介紹說(shuō)，目前隨著生活水平的不斷提高，很多成人病開(kāi)始在兒科出現(xiàn)，例如高血壓、高血脂和糖尿病等，再加上社會(huì)生存壓力的普遍增加，一些兒童也開(kāi)始出現(xiàn)抑郁癥等精神疾病。但目前國(guó)內(nèi)這方面的兒童專(zhuān)用藥，品種和劑型明顯缺乏，即使一些藥有兒童專(zhuān)用藥，但是在劑量方面卻并不是很合理，沒(méi)有專(zhuān)門(mén)的小包裝，而且在口感方面并不是很好，因此使得醫(yī)生“開(kāi)藥時(shí)并不是很順手”。
由此兒童用藥成人化問(wèn)題突出。據(jù)悉，因?yàn)閮和盟幏N類(lèi)、劑量缺乏，醫(yī)生在開(kāi)藥時(shí)，往往采取將成人用藥“酌量減半”的方法，或依靠?jī)和捏w重和體表面積減量。“有些藥兒童使用只需要1/4或更少，剩余的大部分要扔掉，這就造成了藥物資源浪費(fèi)。另外，在等分時(shí)，針劑還能保證準(zhǔn)確性，但有些片劑只需要1/5、1/6，這樣很難保證劑量，多一點(diǎn)中毒，少一點(diǎn)效果不夠。所以有的時(shí)候?qū)τ谝恍┨厥馑幬镂覀冎荒芙ㄗh家長(zhǎng)買(mǎi)個(gè)乳缽，把藥片碾成粉狀，再去細(xì)分，但是這個(gè)工作太繁瑣了。”首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院呼吸感染中心主任醫(yī)師徐保平博士對(duì)《經(jīng)濟(jì)參考報(bào)》記者說(shuō)。
記者了解到，在有的醫(yī)院藥劑科，工作人員事先要把藥品分成幾等份，或者在藥液的外包裝上標(biāo)明專(zhuān)門(mén)的毫升標(biāo)示線(xiàn)。但更多的情況是，因?yàn)樗幤氛f(shuō)明書(shū)模糊不清，很多時(shí)候人們并不知道如何“酌情減量”。首都兒科研究所心內(nèi)科王琍主任醫(yī)師對(duì)《經(jīng)濟(jì)參考報(bào)》記者表示，除了種類(lèi)匱乏，很多藥品在說(shuō)明書(shū)設(shè)置方面，存在很大的缺陷。不僅很多中成藥中沒(méi)有兒童劑量的說(shuō)明，而且在一些兒童藥品中也只是說(shuō)明了兩歲以上兒童服藥的注意事項(xiàng)，而對(duì)于兩歲以下兒童，往往沒(méi)有任何說(shuō)明，或者只是一句簡(jiǎn)單的“酌情用藥”或者“請(qǐng)遵醫(yī)囑”來(lái)一筆帶過(guò)，對(duì)于不良反應(yīng)也沒(méi)有具體說(shuō)明。
“因此，很多時(shí)候兒科醫(yī)生都是‘憑經(jīng)驗(yàn)治病開(kāi)藥’。”王琍說(shuō)道。
首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院特級(jí)專(zhuān)家胡儀吉教授表示，因?yàn)閮和盟幏N類(lèi)少且說(shuō)明書(shū)不全，兒科醫(yī)生面臨尷尬境地，要么沒(méi)有藥，要么超劑量。而且有些國(guó)外兒童禁用的藥，我們可能還在用。“比如說(shuō)阿奇霉素，這種藥在美國(guó)不批準(zhǔn)16歲以下兒童靜脈注射，如果用，就是違法的。但是我們國(guó)家都在用，只是標(biāo)明16歲以下安全性不清楚。”
在專(zhuān)家看來(lái)，這無(wú)疑具有很大的安全風(fēng)險(xiǎn)。兒童尤其是嬰幼兒，本來(lái)就是一個(gè)特殊群體，用藥需特別謹(jǐn)慎。但由于用藥方面的種種問(wèn)題，導(dǎo)致大量病兒面臨危機(jī)。據(jù)媒體報(bào)道，有關(guān)監(jiān)測(cè)數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)兒童藥物不良反應(yīng)率是成人的2倍，新生兒更是達(dá)到4倍。
原因：藥企積極性不高
“國(guó)家對(duì)于兒童用藥方面沒(méi)有特殊政策，基藥目錄中兒童藥很少，沒(méi)有政策扶持，且兒童用藥要求又高，企業(yè)缺乏兒童用藥研發(fā)積極性。”胡儀吉教授進(jìn)一步分析。
事實(shí)上，目前兒童用藥市場(chǎng)潛力巨大。有數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)每年大概有1000萬(wàn)左右的新生兒出生，但中國(guó)提供的專(zhuān)業(yè)性?xún)嚎扑幤贩浅Ｉ佟?guó)家食品藥品監(jiān)督管理局南方醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)研究所預(yù)測(cè)，未來(lái)中國(guó)兒童用藥銷(xiāo)售額將繼續(xù)保持年均兩位數(shù)以上的增長(zhǎng)，預(yù)計(jì)到2015年將達(dá)到669億元。
蛋糕如此誘人，但生產(chǎn)兒童藥的藥廠卻不多。有數(shù)據(jù)顯示，目前90%的市場(chǎng)份額都已經(jīng)被幾家外資企業(yè)瓜分。
原因何在？
一位藥廠負(fù)責(zé)人告訴《經(jīng)濟(jì)參考報(bào)》記者，主要原因就是研發(fā)兒童藥的成本過(guò)高，研發(fā)兒童藥所用資金成本幾乎是成人藥的兩倍。此外，不光成本高，兒童藥研發(fā)還存在工藝復(fù)雜、周期長(zhǎng)等問(wèn)題，每種藥品上市前都要經(jīng)過(guò)1～4期臨床試驗(yàn)，一個(gè)新藥研發(fā)到上市差不多要3年時(shí)間。記者了解到，目前國(guó)家食品藥品監(jiān)管局為鼓勵(lì)創(chuàng)新，在審批資源上給予傾斜，也就是說(shuō)可以提高審評(píng)進(jìn)度，但5類(lèi)、6類(lèi)藥只能慢慢排隊(duì)(明確兒童用法用量、增加兒童劑型、改善口感都只能屬于5類(lèi)、6類(lèi)和補(bǔ)充申請(qǐng))，一次排隊(duì)就是一年多，注冊(cè)5、6類(lèi)藥品基本都要排兩次隊(duì)，“時(shí)間全浪費(fèi)在排隊(duì)上了，很多企業(yè)對(duì)此望而卻步。”
此外，兒童藥品利潤(rùn)低。有兒科醫(yī)生告訴記者，之前有些比較便宜有效的兒童藥現(xiàn)在產(chǎn)量反而很少甚至不生產(chǎn)了，市場(chǎng)上很難買(mǎi)到。究其原因，有業(yè)內(nèi)人士表示，“可能是利潤(rùn)低，不賺錢(qián)，所以就不生產(chǎn)了。”
而針對(duì)目前有些藥品說(shuō)明書(shū)含糊不清，有藥廠負(fù)責(zé)人表示，主要是因?yàn)槟壳霸趦和幤放R床試驗(yàn)方面難度過(guò)大。
臨床試驗(yàn)有專(zhuān)門(mén)規(guī)定，即兒童臨床試驗(yàn)必須獲得兒童受試者法定監(jiān)護(hù)人簽署的知情同意書(shū)等。但是現(xiàn)在中國(guó)家長(zhǎng)對(duì)臨床試驗(yàn)認(rèn)識(shí)不夠，存在“小白鼠”心態(tài)，不愿自己的小孩參加試驗(yàn)，由此導(dǎo)致試驗(yàn)入組困難、試驗(yàn)周期長(zhǎng)。目前在國(guó)內(nèi)能夠承擔(dān)兒科臨床試驗(yàn)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)也較少，并且兒童臨床試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)帶來(lái)的家長(zhǎng)問(wèn)責(zé)，也使得醫(yī)生壓力過(guò)大，不愿意進(jìn)行臨床試驗(yàn)。
另一方面，在兒童藥品研發(fā)、流通、使用、定價(jià)、招標(biāo)等方面，也少有優(yōu)惠政策。有藥廠負(fù)責(zé)人稱(chēng)，很多地區(qū)招投標(biāo)制度都是以?xún)r(jià)格為主要因素，基藥招標(biāo)中基本都選擇價(jià)格最低的藥品，也使得兒童藥的利潤(rùn)過(guò)低。因此，許多藥企不愿意投入財(cái)力和精力去進(jìn)行兒童藥研發(fā)和臨床研究。
此外，該負(fù)責(zé)人稱(chēng)，目前兒童藥品種類(lèi)和劑量過(guò)少，與“一品兩規(guī)”政策有關(guān)。《處方管理辦法》規(guī)定，“醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)按照經(jīng)藥品監(jiān)督管理部門(mén)批準(zhǔn)并公布的藥品通用名稱(chēng)購(gòu)進(jìn)藥品。同一通用名稱(chēng)藥品的品種，注射劑型和口服劑型各不得超過(guò)2種，處方組成類(lèi)同的復(fù)方制劑1～2種。”也就是說(shuō)一種藥品，按照劑型被分為口服和注射兩類(lèi)，而口服和注射藥分別只能購(gòu)進(jìn)兩種廠家的藥。但由于兒童用藥的復(fù)雜性和年齡階段性，兒童用藥存在多種劑型和規(guī)格，因此在醫(yī)院購(gòu)進(jìn)藥品的時(shí)候也比較謹(jǐn)慎，招標(biāo)中的“品種規(guī)格”的要求，影響了醫(yī)院對(duì)兒童藥物的選擇，兒童用藥能進(jìn)入醫(yī)院的也就很少。
建議：政策扶持 加大投入
為改變現(xiàn)狀，專(zhuān)家和藥廠人士紛紛支招。
有業(yè)內(nèi)人士表示，國(guó)家在醫(yī)藥工業(yè)“十二五”規(guī)劃中，非常重視創(chuàng)新藥物的研發(fā)，不論從資金上、審評(píng)審批進(jìn)度上都給予了政策傾斜。對(duì)于兒童藥物，也鼓勵(lì)創(chuàng)新，并將淘汰技術(shù)落后兒童藥品、鼓勵(lì)兒童藥安全包裝，這些都是非常好的措施。但創(chuàng)新藥的資金投入大、時(shí)間周期長(zhǎng)、臨床研究難度高等問(wèn)題也都客觀存在，建議對(duì)已上市藥品明確兒童用法用量、增加兒童劑型、改善兒童藥口味，因?yàn)檫@些藥品已經(jīng)經(jīng)過(guò)臨床考驗(yàn)，安全性相對(duì)保障，能夠較快改變兒童藥現(xiàn)狀。
一名藥廠負(fù)責(zé)人認(rèn)為，要解決兒童用藥的問(wèn)題，需要國(guó)家在政策和經(jīng)費(fèi)上給予支持，提高藥品生產(chǎn)企業(yè)的積極性，例如給予稅收優(yōu)惠、單獨(dú)招標(biāo)采購(gòu)、專(zhuān)項(xiàng)資金支持。
“解決兒童藥存在的問(wèn)題，提高企業(yè)積極性非常重要。”該人士說(shuō)，可以激勵(lì)企業(yè)的措施很多：例如藥品審評(píng)資源傾斜，是否對(duì)于兒童藥可以采用和創(chuàng)新藥一樣的待遇，縮短注冊(cè)時(shí)間？另外，對(duì)于醫(yī)院藥品招標(biāo)采購(gòu)的“品種規(guī)格”限制，也明顯影響到醫(yī)院對(duì)劑型的決策，如果能將兒童藥單獨(dú)招標(biāo)，也能刺激企業(yè)的積極性。近日衛(wèi)生部印發(fā)的《2012年衛(wèi)生工作要點(diǎn)》，提到對(duì)基本藥物中的兒童適宜劑型試行國(guó)家統(tǒng)一定價(jià)、定點(diǎn)生產(chǎn)，“這是一個(gè)好的措施，但是還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠”，該人士建議，可以制定“兒童基本藥物目錄”，或者擴(kuò)大定點(diǎn)生產(chǎn)的產(chǎn)品而不局限于基本藥物。
此外，徐保平博士還建議，要解決兒童用藥種類(lèi)、劑型缺乏，國(guó)家就要加大對(duì)兒童用藥的臨床試驗(yàn)，并給予政策傾斜。
“國(guó)家的支持很重要。”胡儀吉教授對(duì)《經(jīng)濟(jì)參考報(bào)》記者建議，“我國(guó)經(jīng)濟(jì)尚在發(fā)展中，對(duì)藥品的要求應(yīng)視同對(duì)食品的要求，得先吃得上，再吃好。政府應(yīng)該分步驟解決好兒童的用藥問(wèn)題。”
他表示，不光是要加大兒童藥的研發(fā)，還要在藥物質(zhì)量上加大管理力度。就藥物效果而言，國(guó)內(nèi)外還是存在差別，在相應(yīng)的標(biāo)準(zhǔn)規(guī)定方面也不一樣。他舉例說(shuō)，頭孢曲松這種藥，在瑞士生產(chǎn)的藥劑是白色的，而在國(guó)內(nèi)生產(chǎn)的卻是黃色的，這就意味著我們的雜質(zhì)多，添加劑多。而國(guó)內(nèi)外對(duì)藥品的含量需求也不同，我們的要求是含有頭孢曲松的量達(dá)到92%-95%就算合格，但是國(guó)外卻要求達(dá)到100%-102%。
而最后的落腳點(diǎn)還是在藥品的安全合理使用上。王琍表示，國(guó)家要在用藥方面加強(qiáng)對(duì)兒科醫(yī)生、藥師的培訓(xùn)和培養(yǎng)，她建議最好有專(zhuān)門(mén)的藥劑師對(duì)兒童用藥專(zhuān)門(mén)輔導(dǎo)，家長(zhǎng)也要嚴(yán)格遵循醫(yī)囑，因?yàn)椴缓侠碛盟帲簳?huì)出現(xiàn)不良反應(yīng)。
“要解決兒童用藥方面的問(wèn)題，需要多方面的努力。”胡儀吉表示，既需要政策支持、輿論引導(dǎo)，還需要提高公眾和醫(yī)生護(hù)士的教育水平和專(zhuān)業(yè)素質(zhì)以及藥廠的道德素質(zhì)，多部門(mén)聯(lián)合、多方參與才能較快改變兒童用藥的現(xiàn)狀。
目前，相關(guān)部門(mén)也在努力。胡儀吉透露說(shuō)，由衛(wèi)生部組織、100多位專(zhuān)家參與編撰的《中國(guó)國(guó)家處方集(兒童卷)》目前已經(jīng)完成，今年6月份有可能正式出版。這個(gè)舉動(dòng)顯然是國(guó)家有關(guān)部門(mén)進(jìn)一步落實(shí)國(guó)家藥物政策、推進(jìn)兒科合理用藥的具體體現(xiàn)。