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國家重大科學研究計劃“非整合人誘導性多能干細胞及相關技術用于β地中海貧血治療的研究”項目日前在廣州正式啟動。
未來5年內(nèi)，我國來自基礎研究、臨床治療等領域的科學家將組成一個項目組，通過誘導性多能干細胞研究，尋找治療單基因遺傳病——地中海貧血的新方法。
地中海貧血是一種全球常見的慢性溶血性貧血病，因最早發(fā)現(xiàn)于地中海沿岸國家而得名。地中海貧血可分為α、β、δ等不同類型，而α和β是其中最主要的類型。在我國，地中海貧血主要分布在四川、云南、貴州、福建、廣東等長江流域以南的省區(qū)。
雖然地中海貧血危害很大，但目前的治療手段受到了很多制約：臨床上常用的定期輸血和去鐵治療治療費用高昂，而異基因造血干細胞移植雖能根治重型β地中海貧血，但由于配型原因限制了實際應用的大規(guī)模開展。
科學家將目光“瞄準”了近年來興起的誘導多能干細胞。項目首席科學家、中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院潘光錦博士說，誘導多能干細胞(iPS)通過對成體細胞進行重新編程，從而使細胞成為多能干細胞，重新獲得分化成多種細胞的能力。項目組將把病人皮膚細胞等體細胞誘導成多能干細胞系，然后通過致病基因的原位修復，進一步分化成有功能的血液干細胞，最終用于移植治療，從而根治地中海貧血病。
“從β地中海貧血患者多能干細胞的誘導，到突變基因原位修復，再到造血干細胞的分化，我們將建立一整套技術，為β地中海貧血患者的移植治療提供大量自體來源的造血干細胞。”36歲的潘光錦說。
伴隨項目啟動，未來5年內(nèi)，中科院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院、中國科學院動物研究所、南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院、海南醫(yī)學院、山東大學等單位的專家將分成4個課題組，分工合作，共同探尋治療單基因遺傳病——地中海貧血的新方法。
國家重大科學研究計劃是引領未來發(fā)展、對科學和技術發(fā)展有很強帶動作用的基礎研究發(fā)展計劃，今年立項啟動70個項目，涉及蛋白質、納米、干細胞、量子調(diào)控、發(fā)育與生殖等科學領域。
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